מומחים מתחו ביקורת על תרופה פסיכדלית חדשה. מה יחליט ה-FDA?
עד לפני כמה ימים, תוצאות הניסוי שערכה חברת לייקוס (Lycos), הזרוע המסחרית של המלכ"ר MAPS בטיפול פוסט טראומה בסיוע MDMA, נראו מבטיחות.
אמנם קשה היה לדעת האם ה-FDA, מינהל המזון והתרופות האמריקאי, יעז לאשר את התרופה המבוססת על חומר פסיכדלי, אך רוב השוק לא צפה לסקפטיות כל כך חזקה כלפי תוצאות הניסוי עצמו. לאחר שהמומחים מתחו ביקורת רבה על הניסוי, רק שניים מתוך 11 הצביעו "כן" בשאלה האם הטיפול אפקטיבי, ורק אחד הסכים כי התוצאות עולות על הסיכונים. הם הדגישו כי לא הסיקו מהניסוי שהטיפול ב-MDMA אינו יעיל, אלא רק שהניסוי הזה אינו יכול להוכיח זאת.
● ענת אשכנזי מונתה לסמנכ"לית כספים בגוגל. זה מענק החתימה שהיא תקבל
● הסטארט-אפים הישראלים שגילו איך להפוך את הזבל שלנו לזהב
לייקוס אינה חברה נסחרת, אך הדיון ותוצאות ההצבעה הובילו לירידות חדות במניות אחרות בתחום הפסיכדלי, כמו MindMed שירדה 18% לשווי של 520 מיליון דולר, Atai, שירדה 15% לשווי של 232 מיליון דולר ו-Compass Pathways שירדה 18% לשווי של 474 מיליון דולר.
הבעיה: רבים מהנבדקים זיהו לאיזו קבוצה הם מויינו
הניסוי הראה ירידה מובהקת בתסמיני הפוסט טראומה ועליה בתפקוד. הבעיה העיקרית עליה הצביעו חברי הוועדה הייתה שאלת הפלסבו. הנבדקים לא היו אמורים לדעת אם הם נטלו את התרופה, אבל מאוד קשה שלא להבין אם נטלת סם פסיכיאטרי או תרופת דמה. 90% מנוטלי התרופה ו-75% מנוטלי תרופת הדמה אכן זיהו לאיזו קבוצה מויינו. גם הרופאים יכלו להגיד במידה סבירה של ביטחון לאיזו קבוצה שייך כל נבדק.
בכך בעצם, הניסוי חדל להיות כפול סמיות, וכיוון ששאלוני התפקוד והתסמינים מבוססים במידה רבה על חוות דעת סובייקטיבית של המטופל והרופא, לאפקט הפלצבו עלולה להיות משמעות רבה בתוצאות.
זאת ועוד, כ-40% ממי שהשתתפו בניסוי נטלו MDMD בעבר, כלומר הייתה כאן הטיית בחירה. המשתתפים בניסוי היו בסבירות גבוהה יותר אנשים שנהנו משימוש ב-MDMA בעבר, וכאלה שהייתה להם הרגשה טובה במיוחד לגבי הסיכוי שהחומר יעזור להם, וגם היה להם קל יותר לזהות את ההשפעה.
יש לציין כי החברה תיאמה את פרוטוקול הניסוי עם ה-FDA, ולכן לכאורה הצלחה בניסוי הייתה אמורה להוביל לקבלת האישור. אולם הועדה המייעצת מורכבת ממומחים שאינם עובדי ה-FDA, והם לא מחוייבים לפרוטוקול שלו.
מבחינת הבטיחות, עלו שאלות אתיות. הטיפול ב-MDMA בגישה של לייקוס אמור להינתן יחד עם טיפול פסיכולוגי. אלא שלא נכתב פרוטוקול מדויק לגבי מה אמור הטיפול לכלול, וכל מטפל בחר את הגישה הטיפולים המועדפת עליו. חברי הוועדה חששו כי המטופלים עלולים להיות פגיעים מידי תחת השפעת הסם, במקרה שהטיפול הוא לא טוב. בפרק הזמן המוקדש להערות מהקהל, הוקרא מכתב של אישה שהשתתפה בניסוי והמטפל שלה חיבק אותה ממושכות נגד בקשתה המפורשת מבעוד מועד. אף שדבר כזה יכול להתרחש בכל טיפול, הסיפור הזה בכל זאת הדגיש עד כמה הטיפול הפסיכולוגי הנלווה לטיפול התרופתי במקרה הזה הוא לא אחיד.
ההחלטה הסופית של ה- FDA תתקבל ב-11 לאוגוסט, והמינהל אינו חייב להחליט על פי דעתה של הוועדה המייעצת, אך זה מה שקורה ברוב המוחלט של המקרים.
אם לייקוס תרצה להגיש את הבקשה מחדש, היא תצטרך לבצע כנראה ניסויים נוספים, שיכולים לקחת עוד שנים. בינתיים, עולם הפסיכדליה ממשיך להתקדם, וסביר כי יופקו לקחים מן הניסוי הנוכחי והתגובות לו. למשל חברת קומפס אמורה לסיים בשנתיים הבאות שני ניסויים בטיפול בפוסט טראומה ובדיכאון באמצעות פסילוסיבין. הניסויים הללו אמנם כוללים טיפול פסיכולוגי, אך החברה מאמינה כי התוצאות מבוססות יותר על התרופה עצמה. זאת לעומת תפיסת העולם של MAPS וכעת לייקוס, שרואה בטיפול הנלווה ובקשר המטפל-מטופל הייחודי שנוצר תחת השפעת החומר, את עיקר הטיפול.
MAPS פעלה בעבר בעיקר כעמותה, על בסיס תרומות. כשאלה לא הספיקו לסיים את מסלול הפיתוח והניסויים, לייקוס הוקמה וגייסה 100 מיליון דולר בינואר. אם תבחר לחזור על הניסויים במלואם, היא תצטרך כנראה הון נוסף.
התרופה של אלי לילי לאלצהיימר תעלה מחר לדיון
ועדה מייצעת של ה-FDA תיפגש מחר כדי לדון באישור התרופה של חברת אלי לילי לאלצהיימר, דוננמב. אלי לילי ציפתה לאישור התרופה כבר בסוף שנה שעברה, ואז עד סוף מרץ השנה. נראה היה תחילה כי הרשות תאשר את התרופה ללא ועדה מייעצת, אך ברגע האחרון היא החליטה לכנס כזו, כך שלמרות שהשוק מצפה לאישור המוצר, עדיין יכולות להיות הפתעות.
תרופה זו היא השניה מקטגוריה של תרופות המסלקות פלאק עמילואידי מהמוח, והתרופה הראשונה בקטגוריה, לקמבי של החברות ביוג'ן ואסאי, כבר אושרה ונמכרת בשוק.
במסמכים שפרסם ה-FDA ביום חמישי לקראת ההצבעה, נראה כי חוות הדעת של המנהל עצמו חיובית, אך לא חפה מהערות. כך למשל נשאלו שאלות לגבי מדד לקוגניציה ותפקוד בו השתמשה לילי, במקום מדד סטנדרטי יותר בו נהוג להשתמש בניסויים מהסוג הזה. חברת התרופות טוענת כי המדד שלה מדויק יותר, אך ה-FDA ביקש ממנה להשתמש בו כמדד משני ובמדד הקלאסי כמדד העיקרי של הניסוי. לילי העדיפה לדבוק במדד שלה, אך דווקא במדד הקלאסי קיבלה תוצאה מוצלחת יותר.
עוד עלו שאלות לגבי הפסקת הטיפול והאם ההשפעה שלו תישמר. באלי לילי מאמינים כי לאחר סילוק הפלאק מן המוח יש להפסיק את הטיפול, וזאת לעומת התרופה של ביוג'ן שאמורה להיות כרונית. מבחינת המטופלים, הגישה הזו הופכת את ההצעה של לילי לאטרקטיבית, אך האם באמת כדאי לקחת את הסיכון להפסיק את התרופה ולראות את הפלאק חוזר? וכמה פלאק כדאי להסיר לפני שמפסיקים את הטיפול. ב-FDA טוענים כי הניסוי של אלי לילי לא מצליח לענות על השאלות הללו.
עוד שאלה היא לגבי רוחב היריעה של ההתוויה. מן התוצאות עלה כי חולים עם מחלה מתקדמת יותר הרוויחו פחות מהטיפול. ייתכן ויוחלט כי התרופה לא תשווק להם. הגבלת השוק אינה בעיה משמעותית, כי ממילא אין לבתי החולים והמרפאות קיבולת לטפל בכל חולי האלצהיימר ארה"ב ולמדיקר, חברת הביטוח הממשלתית, אין אפשרות לשלם עבור כולם. אך באלי לילי חוששים כי הדרישה לבצע סריקה לכל חולה כדי להבין את חומרת מחלתו לפני הטיפול, עלולה להיות לא פרקטית.
ישנן גם בעיות בטיחות, ומספר מקרי המוות בקבוצת הטיפול היה גבוה יותר מאשר בקבוצת הביקורת. מקרי המוות היו בסבירות גבוהה קשורים לתרופה, ונבעו מתופעת לוואי של התנפחות המוח. שני חולים נוספים מתו אחרי סיום הניסוי. זה נשמע אולי חמור, אך גם למתחרה שאושרה היו תופעות כאלה, אם כי נראה כי אצל לילי הן נפוצות יותר. האם התועלת בהאטת מחלת האלצייהמר עשויה להצדיק את הסיכון? על כך תדון הוועדה המייעצת מחר.
כ-25 מיליון שקל לתוכנית התמחות חדשה ברפואה
תוכנית התמחות חדשה ברפואה בהובלת המועצה המדעית של הר"י, במסגרת תוכנית "מבריא" של הקרן הלאומית למדעים, נחנכת בימים אלה בתמיכתן של יד הנדיב, קרן קלרמן ומשרד הבריאות. במסגרת התוכנית, מתמחים ברפואה יוכשרו במסלול מחקרי הכולל ביצוע מחקר כבר בתקופת ההתמחות.
סקירה שערכו מובילי התוכנית באוניברסיטאות ובתי חולים בחו"ל, מראה כי ברובם, לא מוקצה זמן ייעודי למחקר עבור כל הרופאים, אלא עבור רופאים מסויימים שמקבלים מלכתחילה הכשרה כרופאים חוקרים. גם בישראל פתחו כמה בתי חולים מסלולים כאלה עבור מספר רופאים כוכבים, אך זה נדיר ובדרך כלל הרופאים החוקרים הם כאלה שלוקחים את המשימה הזו על עצמם, ומבצעים את המחקר מעבר לשעות העבודה שלהם, על חשבון מעט הזמן החופשי שלהם. מטרת התוכנית הנוכחית היא להכשיר במיוחד חוקרים שיתחילו את הקריירה שלהם כשהם מכווני מחקר, ולעודד את בתי החולים להקצות להם שעות מחקר בהתאם.
בשלב הראשון של התוכנית היא תוצע למתמחים בשלושה מקצועות: נוירולוגיה, דימות ואונקולוגיה. כ-20 רופאים ייבחרו בכל שנה, בהליך תחרותי. בימים אלה מוזמנים רופאים בשלב ההתמחות להגיש את הבקשה להצטרפות, עד ה-22.6. מלבד הכשרה מחקרית כללית, הסטודנטים יקבלו מנטורינג ייעודי מחוקרים מובילים, וכעת חוקרים מתאימים מוזמנים גם הם להגיש את מועמדותם.
יו"ר התוכנית היא פרופ' אירית בן אהרון מבית החולים רמב"ם, והיא תנהל את התוכנית יחד עם פרופ' בני גייגר ממכון ויצמן ופרופ' חנוך קשתן, מנהל המחלקה הכירורגית אסותא אשדוד וראש המועצה המדעית של הר"י.
לדברי קשתן, "יש כ-50 התמחויות ותתי התמחות ברפואה, וכ-9,000 מתמחים בכל רגע נתון. ברוב ההתמחויות ישנה תקופה של חצי שנה שבה לומדים מדעי היסוד ונחשפים למחקר, והמטרה שלנו היא בעצם להחליף את חצי השנה הזו, כך שההתמחות המחקרית כולה תארוך כשנתיים. המענק נועד כדי לשלם לרופאים שכר עבור התקופה הנוספת הזו, ובתקופה הזו הם יוכלו להיות גם פטורים מתורנויות".
התחומים בהם ייערך הפיילוט נבחרו משום שהם תחומים בהם כבר היום מתקיים יותר מחקר, ולכן כנראה ישנם מלכתחילה יותר מועמדים מתעניינים ומתאימים, אך הכוונה היא להתרחב בהמשך גם לתחומים נוספים, כולל דווקא לאלה שזקוקים לעידוד בתחום הזה.
"אנחנו חושבים שלהכניס אנשים למסלול מחקרי בשלב המוקדם יותר, זו הדרך הנכונה לאפשר להם את הקריירה הזו", אומר קשתן. "קשה מאוד להתחיל עם זה כשיש כבר משפחה ועיסוקים אחרים".
גם מכון ויצמן מקים בית ספר מיוחד לרופאים חוקרים.
"זה מצויין, אך עד שהרופאים שלהם יגיעו לשלב ההתמחות, אנחנו נהיה כבר עמוק בעניינים".
לתשומת לבכם: מערכת גלובס חותרת לשיח מגוון, ענייני ומכבד בהתאם ל
קוד האתי
המופיע
בדו"ח האמון
לפיו אנו פועלים. ביטויי אלימות, גזענות, הסתה או כל שיח בלתי הולם אחר מסוננים בצורה
אוטומטית ולא יפורסמו באתר.
כתבות
ני"ע
