חברת בריינסטורם סל, הנסחרת בבורסה שמעבר לדלפק בניו יורק, הודיעה על תוצאות ביניים בניסוי שלב I/II, ניסוי בטיחות שנערך בחולים. בניסוי השתתפו 12 חולי ALS, שטופלו במינון נמוך יחסית של תאי הגזע של בריינסטורם, ולא נצפו אצלם תופעות לוואי.
ניסוי זה לא נועד לבדוק את יעילות המוצר ואינו בנוי לתת תשובה בסוגיית היעילות, אולם נמצאו בו רמזים ראשוניים ליעילות המוצר בבני אדם - אצל חלק מן החולים נרשם שיפור בתפקוד השרירים, ואצל אחרים נרשמה התייצבות של המחלה במשך שישה חודשים. נציין כי לרוב מצבם של חולי ALS מתדרדר במהירות.
כיום כמעט שאין טיפולים למחלה זו, ואלה שישנם מאטים במעט את התקדמות המחלה אך אינם משפרים את תפקוד השרירים, כך שהתוצאות של בריינסטורם הן ייחודיות. עם זאת, עדיין מדובר רק בניסוי קטן ללא קבוצת ביקורת.
צפי להליך פיתוח קצר יותר
במסגרת הטיפול של בריינסטורם, תאי גזע בוגרים ממוחו של החולה עוברים תהליך במעבדה, שבו מגרים אותם באמצעות חומרים כימיים שונים להתרבות ולהתמיין לתאי עצב, ואלה מושתלים חזרה בגוף החולים. הניסוי בוצע בבית החולים הדסה עין כרם, בראשות הפרופ' דמיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית.
בניסוי המלא ישתתפו 12 חולים נוספים בישראל, ולאחר מכן תפנה החברה לבחון את המשך תהליך הפיתוח מול ה-FDA (מנהל המזון והתרופות בארה"ב). הצפי הוא כי ה-FDA תשאף להציע לחברה תהליך קצר מהליך רגיל לפיתוח תרופה בשל חומרתה של המחלה, העובדה שהיא חסרת טיפול יעיל של ממש, ושהיא מובילה את החולים שלה למוות בייסורים בתוך שנים ספורות. אולם, יש לציין גם כי תחום תאי הגזע הוא חדש מאוד, ולרשות אין ניסיון רב בהתייחסות למוצרים אלה, בוודאי לא כאלה המטפלים במערכת העצבים המרכזית.
בשבוע שעבר השלימה בריינסטורם, הנמצאת בשליטת חיים ליבוביץ', גיוס של כ-5.75 מיליון דולר ממשקיעים מוסדיים ופרטים מארצות הברית וישראל. הגיוס בוצע לפי מחיר של 0.29 דולר למניה, מחיר השוק באותו היום, והתווספו אליו שלושת רבעי אופציה. את ההנפקה הוביל בנק ההשקעות מקסים גרופ. הגיוס צפוי להספיק לחברה לסיים ניסויי יעילות ראשוניים בישראל ובארה"ב.