מפתחת תרופה שניתנת בבליעה / צילום: שאטרסטוק
חברת התרופות פרוטליקס, הנסחרת בתל-אביב ובנאסד"ק, הודיעה היום (ד') על קבלת אישור מסלול מואץ (Fast Track) למוצר שלה לטיפול במחלת פברי. פרוטליקס מסרה כי בעקבות ההחלטה, לוחות הזמנים להגעת תרופת הפברי לשוק עשויים להתקצר, אם כי לא ציינה בכמה. בעבר העריכה החברה כי המוצר יוכל להגיע לשוק לקראת סוף 2019.
המוצר של פרוטליקס לטיפול במחלת פברי הוא המוצר המוביל של החברה. לפני כמה חודשים, מסרה החברה כי תתמקד במוצר הפברי לפיתוח עצמאי וייצור עצמאי, ואילו את יתר מוצריה - לסיסטיק פיברוזיס ולמחלות דלקתיות - היא מתכננת למסחר לפיתוח אצל שותפים. לגבי שיווק המוצר לפברי, כבר נחתם הסכם עם חברת קייסי האירופאית, לשיווק המוצר באירופה. טרם נחתמו הסכמי שיווק לטריטוריות אחרות, ופרוטליקס אף משאירה לה את האפשרות לשווק את המוצר בהן בעצמה.
מסלול ה-Fast track מאפשר לחברה תקשורת יותר תדירה ומעמיקה עם ה-FDA, רשות המזון והתרופות האמריקאית, כדי לוודא כי המוצר נמצא על המסלול הנכון לאישורים, וכן יכול במקרים מסויימים לאפשר לחברה לבצע "הגשה מתגלגלת" כלומר להעביר את הנתונים מניסוייה לבדיקה מיד כאשר הם מתקבלים, במקום להעביר את תיק המידע השלם לאחר שכל המידע נצבר.
למוצר של פרוטליקס לפברי כבר יש אישור "תרופת יתום" באירופה, אך לא בארה"ב. אישור תרופת יתום נותן הטבות אחרות ממסלול Fast Track: הקלה בדרישות לגבי הניסויים עצמם, וכן הגנה מפני תחרות למשך תקופה (ללא תלות בפטנטים) במידה והמוצר יגיע לשוק ראשון מסוגו. כאמור, כרגע לחברה Fast track בארה"ב בלבד ומעמד תרופת יתום באירופה בלבד.
מחלת פברי היא מחלה גנטית נדירה המאופיינת בהצטברות של חלבונים מיותרים באיברי גוף שונים, וכתוצאה מכך לפגיעות בכליות, בלב ומערכת כלי הדם, בעור וכן לכאבים כרוניים. בשוק נמצאים שני מוצרים מתחרים, של החברות ג'נזיים ושייר, אשר שניהם ניתנים בזריקה. פרוטליקס מאמינה כי המוצר שלה, הניתן בבליעה, טוב ממוצרים אלה, וגם הראתה עדיפות על המוצר של ג'נזיים בניסוי, בינתיים קטן, אך בהמשך צפויים נוספים. כמו כן קיים בשוק מוצר חדש של חברת Amicus, אולם פרוטליקס אמרה בעבר כי מוצר זה מתאים רק לכשליש מהחולים.
בתשעת החודשים הראשונים של 2017 רשמה פרוטליקס הכנסות של 16.8 מיליון דולר משיווק בברזיל של המוצר שלה לטיפול במחלת גושה. ההפסד לתקופה היה 32.1 מיליון דולר. לאחר שעברה בשנה שעברה הסדר חוב וקיצוץ בכוח האדם וכן קיבלה תשלום מקדמה של 25 מיליון דולר מקייסי עבור הסכם השיווק למוצר הפברי באירופה, היא מעריכה כעת כי יתרות המזומן שבידיה יספיקו לה עד 2020.