מטופל בניסוי רדהיל: "הפכתי כתום, אנשים הסתכלו עליי מוזר"

תוצאות ניסוי שלב III של חברת רדהיל   עוררו עניין רב אצל משקיעים, רופאים, חולים וקהילת הביומד בכללותה. מי שהתעניין במיוחד בתוצאות היו הנבדקים בניסוי, שרצו לדעת האם תפקודם כשפן ניסיונות עזר לאנושות ולקהילת החולים בה הם חברים, או שמה היה המאמץ לחינם.

נזכיר כי ניסוי שלב III של החברה בטיפול במחלת קרוהן, שתוצאותיו פורסמו בשבוע שעבר, עמד ביעדים העיקריים שלו (היעדר התקף אחרי 26 שבועות) וברוב היעדים המשניים (שיעור הנבדקים מבין אלה שהיו ללא התקף בשבוע 16). למרות זאת, המניה ירדה 27% מאז פרסום התוצאות וזאת מכמה סיבות: לחברה תשקיף מדף פתוח והשוק מעריך כי תגייס הון בקרוב, המניה הושפעה מ"תנועת מהמרים", שנכנסו למניה לפני פרסום תוצאות הניסוי במטרה לצאת אחרי פרסום התוצאות, בין אם יהיו טובות או רעות, וכן בשל אי השגת אחד היעדים המשניים בניסוי - מספר הנבדקים שעדיין היו בהתקף לאחר שנה.

החברה פרסמה הבהרה לפיה נתון זה אינו משמעותי להערכת הביצועים ארוכי הטווח של התרופה, שכן המדד ארוך הטווח החשוב לעולם הרפואי הוא מספר המטופלים שהגיעו למצב של חוסר התקף בשבוע 16 ושמרו עליו עד שבוע 52. במדד זה כן היה הבדל מובהק בין קבוצת הניסוי לקבוצת הביקורת. ההבהרה שנתנה החברה לא השפיעה על מחיר המניה. רדהיל נסחרת היום לפי שווי של 557 מיליון שקל. כעת השוק מצפה לדוחות החברה לרבעון השני של השנה.

"רק בסיום הניסוי באה ההתפכחות"

שיחה עם נבדק מן הניסוי חושפת טפח מאחורי הקלעים של תעשיית הניסויים הקליניים. איננו מביאים את דבריו כדי לחוות דיעה כלשהי על הניסוי הספציפי הזה ותוצאותיו, אלא כדי שבבואנו לדון בניסויים קליניים, נבין מהיכן באמת מגיעים אותם מספרים שאחר כך מתורגמים להצלחה או כישלון. המטופל שרואיין, מייצג כמובן מקרה אחד בלבד.

"אני סובל ממחלת קרוהן כבר שנים רבות", הוא מספר. "אני נוטל תרופות דיכוי למערכת החיסון וגם תרופה ביולוגית, אבל אני לא באמת חש שיפור במצב שלי. כששמעתי על הניסוי של רדהיל, הייתי מאוד אופטימי, ומיהרתי להירשם לניסוי".

תוך זמן קצר הסיק הנבדק כי הוא שייך לקבוצת הטיפול ולא לקבוצת הביקורת. "הפכתי כתום", הוא אומר. "אנשים הסתכלו עליי מוזר ואמרו לי 'השתזפת, אה?'. השיניים שלי הפכו להיות כתומות. הייתי צריך טיפול של שיננית, והוא מומן על ידי החברה שערכה את הניסוי (ה-CRO, קבלן המשנה של הניסוי)". המימון ניתן כחלק מסעיף בהסכם הניסוי, לפיו החברה נושאת בכל הוצאה רפואית שנדרשת לחולה כתוצאה מן ההשתתפות שלו בניסוי.

הנבדק מספר כי גם השתן שלו הפך להיות כתום. "כדי שהנבדקים לא יידעו מיד שהם קיבלו את התרופה ולא פלצבו, וכל העיקרון של ניסוי כפול סמיות (כלומר ניסוי שבו לא הנבדק ולא הרופא יודעים איזה נבדק הוא מקבוצת הטיפול ואיזה נבדק הוא מקבוצת הביקורת), החברה הכניסה גם לפלצבו חומר שצובע את השתן בכתום". הפרוטוקול הזה תואם כמובן מראש עם ה-FDA , וקיבל את אישורו.

כמה זמן נשארת כתום?

"כל עוד לוקחים את התרופה, כל נוזלי הגוף נשארים כתומים. כשמפסיקים, זה עובר אחרי כמה חודשים, אולי שנה".

לאחר 26 שבועות מילא הנבדק שאלון, שעליו התבססו למעשה תוצאות הניסוי. "הרגשתי טוב לגבי הטיפול, אז מילאתי את השאלון בצורה חיובית. עם זאת, בנתונים הקליניים שלי - בדיקות דם וכדומה - לא חל שינוי".

הוא מספר כי הוא קיבל תחושה מאוד חזקה ממתאמת המחקר, מה "כדאי" לו לומר בשאלון. ההטיה הזו של נסיינים ונבדקים לומר בניסוי את מה שעורך הניסוי רוצה לשמוע, בין אם זו הטיה מודעת ובין אם לא מודעת, היא תופעה מוכרת בניסויים קליניים ובדיוק אותה נועדה שיטת הסמיות הכפולה לפתור, שכן אותו הלחץ מופעל על שתי הקבוצות. עם זאת, השיטה הזו תלויה בכך שאמנם אי אפשר להבדיל בין קבוצת הניסוי וקבוצת הביקורת.

הפסקת את התרופה, למרות שבשבוע 26 היו לך תוצאות טובות על הנייר.

"נכון, בשבוע 26 התוצאות שלי היו כאלה שאפשרו לספור אותי כחולה שהטיפול הצליח לו. בהמשך הרגשתי שהטיפול אינו מועיל לי והפסקתי אותו, ובשבוע 52 כבר נספרתי כאי-הצלחה. אני חושב שהאמונה השלי בתרופה גרמה לי להרגיש טוב יותר, ורק בסיום הניסוי באה ההתפכחות, כשראיתי שאין שיפור בשום מדד אובייקטיבי.

"היום אני לא רואה בטיפול הזה יעילות עבורי, אבל יש חולים בפורומים של חולי הקרוהן שטוענים שאצלם זה כן עבד".