מפעלי חברת כיאזמה, ירושלים / צילום: אוריה תדמור
חברת התרופות הישראלית כיאזמה (Chiasma) הודיעה אתמול (ג') על השגת תוצאות טובות בניסוי קליני שלב III במוצר שלה לטיפול באקרומגליה (Acromegaly) - מחלת הגידלון. הניסוי עמד ביעד העיקרי שלו ובכל היעדים המשניים, וכעת החברה מאמינה שתראה את המוצר בשוק ב-2020. בעקבות ההודעה עלתה אתמול מניית החברה ב-26%, והחברה נסחרת בנאסד"ק לפי שווי שוק של 250 מיליון דולר - מחיר הנמוך בכ-60% ממחיר המניה בהנפקה ב-2015.
התוצאות הטובות מגיעות אחרי אינספור מכשולים שעברה החברה, שנוסדה ב-2001 על-ידי כמה יזמים, ובהם דליה מגידו (המוכרת מהחברות אלקוברה וביובלאסט), ובתמיכת קרנות אמריקאיות מובילות וכן קרן הון הסיכון של האחים עופר. בין השאר, התמודדה כיאזמה עם ניסוי קליני שלא הצליחה לשחזר; החלפת כל ההנהלה; ארגון מחדש ושינוי אסטרטגי תוך התמקדות במוצר לאקרומגליה; מכירת הזכויות למוצר לחברת רוש תמורת סכום פוטנציאלי של מאות מיליוני דולרים; החזרת המוצר על-ידי רוש לחברה; והחלטה לפתח את המוצר באופן עצמאי.
ביולי 2015 הונפקה החברה בנאסד"ק וגייסה 102 מיליון דולר, לפי שווי של 368 מיליון דולר "אחרי הכסף", בביקושי יתר שהובילו להגדלת הגיוס. כיאזמה ביצעה בהצלחה ניסוי קליני במוצר, אבל לאחר הגשת הנתונים ל-FDA (רשות המזון והתרופות האמריקאית) הודיעה לה הרשות כי לא ניתן לאשר את המוצר לפי ניסוי זה בלבד כפי שחשבה, אלא יידרש ניסוי נוסף. מניית החברה התרסקה 63% באותו יום, ועתיד החברה שוב לא היה ברור. צמרת החברה שוב התחלפה, וכיאזמה יצאה לבצע את הניסוי מחדש, הפעם בפרוטוקול שנבנה יחד עם FDA, ולכן החברה מאמינה כי הפעם יספיקו נתונים אלה כדי לאשר את המוצר.
הזריקה של נוברטיס כואבת למטופלים
אקרומגליה היא מחלה המאופיינת ביתר הורמון גדילה, המוביל לצמיחה מוגזמת המלווה בתופעות לוואי. החולים במחלה מאופיינים בגובה חריג ובתוחלת חיים קצרה (הענק מהסרט "הנסיכה הקסומה", שאת דמותו גילם השחקן "אנדרה הענק", כפי שנקרא בהוליווד, סבל ממחלה זו). כיום כמעט שאין רואים ענקים ברחובות, גם משום שהמחלה נדירה, אבל גם מכיוון שהיא מטופלת היטב על-ידי תרופה המשווקת על-ידי חברת נוברטיס. אלא שהתרופה של נוברטיס דורשת זריקה כואבת, ואילו התרופה של כיאזמה מכילה את אותו חומר פעיל אך ניתנת בבליעה.
בניסוי הראתה החברה כי המוצר בטוח ויעיל לשימוש בחולים. בניסוי הושווה המוצר לפלצבו, ולא למוצר של נוברטיס ראש-בראש. בניסוי, 78% מהמטופלים שמרו על רמות הורמון גדילה נמוכות כרצוי. רק 25% מהחולים היו זקוקים לתוספת של זריקה תוך כדי הניסוי. 90% מהמטופלים שהשתתפו בניסוי, בחרו להמשיך במוצר של כיאזמה. החברה מקווה להגיש את המוצר לאישור עד לסוף השנה, בתקווה כי יאושר עד לאמצע 2020.
במקביל עורכת החברה ניסוי לבדיקת ההשפעה של המוצר לאורך זמן, ובניסוי זה המוצר משווה לראשונה לזריקות, ראש-בראש. תוצאות ניסוי זה צפויות לקראת סוף 2020, והן עשויות לתמוך באישור המוצר באירופה. כמו כן, התוצאות עשויות לתמוך בשיווק המוצר בארה"ב, אם אכן יאושר שם עד לאמצע 2020.
לכיאזמה 58 מיליון דולר בקופת המזומנים, נכון לסוף יוני 2019, לאחר שגייסה 34 מיליון דולר בתחילת אפריל. החברה מנוהלת על-ידי רג' קנן, ששימש בעבר, בין השאר, ראש תחום הנוירולוגיה והאימונולוגיה בחברת התרופות הגרמנית מרק. מטה כיאזמה נמצא בנס ציונה.