חברת קדימהסטם , המפתחת טיפול למחלת ניוון השרירים ALS, הודיעה על תוצאות נוספות בקבוצת החולים הראשונה שטופלה בתרופה, במסגרת ניסוי שלב I/IIa (יעילות ובטיחות ראשונית) בתרופה.
לאחר שישה חודשי מעקב, לא דווחו תופעות לוואי חמורות ולא נמצאה רעילות המגבילה את מינון הטיפול. בדיווח קודם דיווחה החברה, כי לאחר שלושה חודשים של טיפול, השתפר מצב החולים ב-0.26 נקודות על מדד התפקוד המוטורי לחולי ALS, לעומת התדרדרות של 0.87 במדד באותם חולים בשלושה חודשים שקדמו לתחילת הטיפול. מדובר בהבדל ברמת מובהקות גבוהה מאוד. בדיווח הנוכחי, החולים כבר שבו להתדרדר, כאשר לאחר ארבעה חודשים עדיין היה מדובר בהתדרדרות איטית מן הצפוי ללא טיפול. אחרי 6-5 חודשים, כבר שבו החולים להתדרדר בקצב הצפוי ללא טיפול.
מקדימהסטם נמסר כי הניסוי תוכנן כך שהקבוצה הראשונה תתחיל לקבל מינון נמוך לשם בדיקת תופעות הלוואי, ואם יתברר כי המינון הנמוך הוא בטוח, החולים הבאים יקבלו מינונים גבוהים יותר. שתי קבוצות חולים נוספות אמורות להשתתף בניסוי, ולקבל שני מינונים גבוהים ממה שקיבלו חמשת החולים הראשונים. כעת החברה בוחנת אפשרות לשנות את פרוטוקול הניסוי, כך שיכלול בסופו של דבר ארבע קבוצות. במקום רק להעלות את המינון, באחת הקבוצות יבוצע גם פיצול של הזריקה לשתי זריקות עוקבות בהפרש של 3-2 חודשים ביניהן.
במחלה כה חמורה שבה אין היום שום אפשרויות טיפול, גם שיפור קל לעתים מספיק כדי שהתרופה תגיע לשוק. התרופה היא מוצר מדף, המופק מתאי גזע התומכים במערכת העצבים.
רמי אפשטיין, מנכ"ל קדימהסטם, מסר: "אנו שבעי-רצון מתוצאות קבוצה A, המדגימות יעילות בעלת חשיבות קלינית. אנו מצפים להמשך הניסוי ולהערכת היתרונות הפוטנציאליים ארוכי-הטווח של מתן מינון גבוה יותר וכן מתן חוזר של הטיפול התאי פורץ הדרך שלנו".
פרופ' מישל רבל, המייסד והמדען הראשי של החברה, ציין כי "היות שההטבה הקלינית של חולי ה-ALS שטופלו במסגרת קבוצה A נמשכה באופן מובהק למשך 4-3 חודשים לאחר מתן הטיפול, שלב הניסוי השני, הכולל מינון מוגדל של תאים, ושלב הניסוי השלישי, הכולל מתן טיפול כפול בשתי הזרקות חוזרות, במרווח של כ-3 חודשים ביניהן, טומנים בחובם פוטנציאל להשגת תגובה חיובית נמשכת לאורך זמן. פרופיל בטיחות טוב מאפשר גם לבדוק את מוצר ה-AstroRx® במחלות ניווניות נוספות של מערכת העצבים".