ניסוי קליני / צילום: SHUTTERSTOCK
חברת גמידה סל הישראלית, הנסחרת בנאסד"ק, הודיעה היום (ג') על תוצאות טובות מניסוי שלב III שערכה בטיפול מבוסס תאי גזע לחולים אחרי השתלת מח עצם. בניסוי נבחן פרק הזמן הדרוש לקליטת מח העצם היטב בגוף המטופל, ונמצא כי הוא נקלט תוך 12 יום לעומת 22 יום בקבוצת הביקורת - הבדל מובהק. השתל נקלט בהצלחה אצל 96% מהמטופלים בקבוצת הטיפול.
בעקבות זאת מניית כלל ביוטכנולוגיה , המחזיקה 9% בגמידה סל , עולה 21.5%, והחברה נסחרת לפי שווי של 225 מיליון שקל. מניית גמידה סל עולה 89% בקדם-המסחר בנאסד"ק. שוויה עמד הבוקר עד 153 מיליון דולר, לאחר שחוותה ירידות ועליות יחד עם השוק וחזרה לערכה בתחילת השנה. מניית אלביט מדיקל המחזיקה 8% בגמידה סל עולה 28% והחברה נסחרת לפי שווי של 172 מיליון שקל.
המוצר, שכבר קיבל שם מסחרי, OMIDUBICEL , הוא גרסה משופרת של השתלת מח עצם. במסגרת טיפול בחולי סרטן הדם, ישנה אפשרות טיפול של חיסול מערכת החיסון החולה של המטופל, ושיקום שלה מחדש באמצעות מח עצם שהתקבל מתרומה. הבעיה בתרומה כזו היא התגובה החיסונית של הגוף למערכת החיסון החדשה המושתלת, וגם התגובה החיסונית של מערכת החיסון הנתרמת לגוף. לפעמים מערכת החיסון החזקה והבריאה שהגיעה מתרומה, תוקפת את גופו של חולה הסרטן אותו היא מזהה כזר, עד כדי נכות או מוות מן הטיפול ולא מן המחלה. למצב כזה קוראים Graft versus host disease , מחלת השתל נגד מהאכסן (החולה), והוא סיכון משמעותי בהשתלות מח עצם. על פי הודעת החברה, כ-40% מן החולים הזקוקים להשתלה, אינם מקבלים אותה מסיבה זו.
הסיכון של GVHD יורד כאשר ישנה תאימות חיסונית בין החולה לתורם - ומכאן מאגרי תרומת מח העצם שהוקמו ברחבי העולם, אך עדיין מטופלים רבים נותרים ללא תרומה. אפשרות אחרת היא להשתיל תאים ללא זהות חיסונית, למשל תאים מדם טבורי, אבל במקרה הזה הכמות היא כה קטנה, שזה טיפול המתאים בעיקר לילדים. המוצר של גמידה הוא דם טבורי שטופל כך שיהיו בו תאים רבים יותר בצפיפות מספקת - תוצאה שלא פשוט להשיג.
הניסוי הנוכחי לא בחן את השרידות של החולים ואת שיעורי התחלואה ב- GVHD , אלא את מהירות קליטת השתל, מדד אחר להצלחת הטיפול החיסוני ולתאימות בין השתל לבין הגוף שמקבל אותו ויכול לנבא גם את עוצמת ה- GVHD . זהו מדד המעניין את בתי החולים, משום שהוא מאפשר להם להקדים ולהכריז על הטיפול כהצלחה, ולשחרר אותו מבידוד (שהם הוא נמצא עד שיפתח את מערכת החיסון החדשה) ואף לביתו.
על פי הערכות החברה בעבר, הצלחה בניסוי הנוכחי יכולה לאפשר הגשה של המוצר לאישור במחצית השנייה של 2020 ואישורו במהלך 2021, אז גם תחל ההשקה. גמידה סל לא חיכתה לאישור אלא כבר החלה בשנים האחרונות לבנות מערך יצור למוצר יחד עם חברת לונזה, במקביל לבניית כושר יצוא עצמאי. גמידה מסרה בשיחת הועידה האחרונה כי היא כבר החלה לגבש גם את החומרים השיווקיים לרופאים ואת אסטרטגיית התמחור שלה.
סיבוב שני עם מוצר נגד GVHD
גמידה סל, המנוהלת היום על ידי ד"ר ג'וליאן אדמס, החלה את דרכה ב-1998 ונחשבה לאחת החברות החלוצות והמבטיחות בתחום התרפיה בתאי גזע. החברה הביאה מוצר מקדים ל- OMIDUBICEL עד שלב III של הניסויים הקליניים, אולם הניסוי ארך זמן רב, כמעט שש שנים, ואף שהסתיים בהצלחה, הוחלט לגנוז את המוצר. ההחלטה הזו התקבלה משום שעד שהסתיים הניסוי, כבר הגיעו לשוק מתחרים חדשים, וה-FDA, רשות המזון והתרופות האמריקאית, דרשה ניסוי נוסף של השוואה מול טכנולוגיות חדישות יותר, החברה החליטה כי לא משתלם לה לפתח את המוצר, ועדיף לה לפתח את הדור הבא והפוטנטי יותר, הוא OMIDUBICEL המגיע כעת לסיום הניסוי הנוכחי.
כרגע לא נראה שיש סיכון לכך שתרחיש זה יחזור על עצמו. ה-FDA הפכה לרשות יותר מהירת תגובה ויותר שקופה, וההערכות הן שהמוצר יאושר על בסיס הניסוי שהסתיים היום בהצלחה. לא בטוח שהחברה הפסידה מן ההתפתחות הזו, כי המוצר המקורי שלה מומן בחציו על ידי חברת טבע, שהייתה אמורה להיות גם שותפה לרווחים, ואילו המוצר הנוכחי הוא עצמאי.
בנוסף ל-OMIDUBICEL, מפתחת גמידה סל מוצר נוסף שמשתמש באותה טכנולוגיה של שיפור צפיפות וכמות תאים, גם לשיפור של תאי מערכת החיסון מסוג NK, כדי להשמיש אותם כטיפול בסרטני דם. מוצר זה עבר בהצלחה ניסויים ראשוניים בבני אדם וכעת נערכת החברה לגבש פרוטוקול ניסויים נוספים מול ה-FDA. המטרה היא לצאת לניסויים נוספים במוצר זה בשנה הבאה.