גלובס - עיתון העסקים של ישראלאתר נגיש

ערן עובדיה / צילום: נויה שילוני-חביב

חברת אימוניטי פארמה הודיעה על תוצאות ביניים טובות מניסוי שלב I/IIa, ניסוי בטיחות ויעילות ראשונית, בתרופה לניוון שרירים מסוג ALS. בניסוי השתתפו שמונה חולים, אשר תחילה קיבלו את התרופה לבדיקת בטיחותה. לאחר שלב הבטיחות הוצע לחולים להמשיך לקבל את התרופה לתקופה נוספת. שמונה מטופלים השלימו עד היום את שלב הבטיחות, ומהם שישה החליטו לעבור לשלב היעילות. לדברי החברה, התרופה האטה את התקדמות המחלה ב-50%, לעומת קצב ההתקדמות אצל אותם חולים לפני הטיפול. התוצאה מובהקת סטטיסטית. גם פרופיל הבטיחות של התרופה, היה משביע רצון.

תוצאות אלה עולות בקנה אחד עם האפקט הקליני שנצפה בעקבות טיפול חמלה שניתן בעבר בחולה יחיד, בשלב מתקדם של המחלה (ALSFRS-R = 15). מחלתו הואטה משמעותית עם תחילת הטיפול לעומת קצב ההתדרדרות לפני תחילת הטיפול. טיפול החמלה נמשך 26 חודשים, הרבה מעבר לתוחלת החיים הצפויה לחולה ALS בשלב זה של המחלה.

מנגנון הפעולה של התרופה הניסיונית IPL344 הוא חדירה לתא הפגוע והפעלת המסלול הביולוגי של ה-Akt; מסלול שאחראי על הגנת תאי הגוף מפני תהליכים הרסניים המעורבים בהתקדמות מחלת ה-ALS ובכללם, התנוונות ומוות של תאים, תהליכים דלקתיים, ויצירת צברים של חלבונים שהמבנה המרחבי שלהם שובש.

ככל הנראה, ב-ALS מנגנון ביולוגי זה נפגע. כדי לבחון האם התרופה הניסיונית IPL344 אכן מפעילה את המסלול הזה כצפוי, פיתחה אימוניטי פארמה בדיקה קלינית כמותית לבחינת רמת השפעול של Akt בקרב חולי ALS. תוצאות של בדיקות ממטופלים המשתתפים בניסוי הראו, באופן מובהק סטטיסטית, שמסלול ה-Akt אכן נפגע בחולים במחלה ביחס לפעילותו באנשים בריאים, וכי טיפול בתרופה IPL344 מצליח להחזיר את פעילותו לרמה תקינה. "זו עדות ישירה לכך שהתרופה החדשה אכן פועלת במנגנון הביולוגי המיועד, והיא מצטרפת לתוצאות הקליניות שהתקבלו בניסוי", נמסר מן החברה.

"התוצאות שהוצגו עד כה בניסוי הקליני של אימוניטי פארמה ובטיפול החמלה שקדם לו באמצעות התרופה הניסיונית IPL344 מעודדות. זאת בכפוף למידת זהירות הנדרשת, בהינתן שתוצאות אלה מתבססות על טיפול בשישה חולים למשך שמונה חודשים בממוצע וכן טיפול חמלה שנמשך 26 חודשים. כדי לבסס את יעילותו של הטיפול נדרש ניסוי קליני גדול ומבוקר, אולם גודלו של האפקט שנצפה בניסוי הנוכחי, אם יחזור על עצמו במסגרת ניסוי גדול יותר, ייחשב כבעל משמעות קלינית בקרב חולי ALS" אמר החוקר הראשי ד"ר מרק גוטקין, מנהל מרפאת ה-ALS במרכז הרפואי הדסה עין כרם בירושלים.

"בניסוי שאנו עורכים עכשיו הראינו שהתרופה IPL344 מצליחה לשפעל בחולי ALS את מסלול ה-Akt, הקונה לעצמו הכרה כמסלול מפתח במחלה. אנו שמחים כי כבר בשלב זה של הניסוי ביכולתנו להציג תוצאות המשקפות האטה בעלת משמעות קלינית של כ-50% בקצב התקדמות המחלה על פי המדדים שנבדקו, ובכללם מדד התפקוד הכללי ומדד כישורי נשימה", אמר ערן עובדיה, מנכ"ל אימוניטי פארמה. "מידת האטה זו, שנחזור ונבחן בניסוים הבאים לטובת אישוש, גדולה משמעותית מההאטה שנצפית בכל הטיפולים המאושרים כיום ב-ALS ותהווה התקדמות גדולה בטיפול במחלה קשה זו. ביחד עם רופאי ALS מהשורה הראשונה בעולם אנו פועלים כעת לקדם ניסוי קליני גדול שיבסס את יעילות התרופה מול הרשויות הרגולטוריות".