צוות מומחים של ה-FDA פרסם חוות דעת חיובית אך פאנל מומחים חיצוני טען כי מדובר ב"הסבר יתר" של הממצאים והצביע נגד האישור ● ההחלטה הסופית בידי ה-FDA וצפויה להתקבל עד מרץ
רכבת ההרים של ביוג'ן נמשכת והפעם הכיוון הוא ירידה. המסחר במניית החברה הופסק לאחר שפאנל של מומחים בלתי תלויים הצביע נגד אישור התרופה שלה החברה לאלצהיימר. ההחלטה לא לאשר את התרופה הגיעה אחרי שפאנל מומחים של ה-FDA, רשות המזון והתרופות האמריקאית, פרסם המלצה חזקה מאוד לאשר את התרופה בסך הכל יומיים לפני ההצבעה. החלטה זו הקפיצה את המניה ביום רביעי ב-40% למחיר המשקף לחברה שווי של 50 מיליארד דולר.
התרופה הגיעה לשלב זה של טרום אישור כשהיא מלכתחילה שנויה במחלוקת. ניסוי גדול שערכה ביוג'ן לתרופה השיג את יעדיו אך ניסוי נוסף, שנדרש כדי לאשש את תוצאות הניסוי הראשון, נכשל ובתחילת 2019 הוכרז המוצר ככישלון. באוקטובר 2019 הודיעה ביוג'ן כי ביצעה ניתוח נוסף של הנתונים ועל פיו, המוצר בעצם עמד ביעדיו. החברה הגישה את המוצר ל-FDA עם הניתוח השני של הנתונים, ללא ניסויים נוספים. פאנל ה-FDA אכן השתכנע, ופרסם מסמך בן 343 עמודים שמסביר מדוע המוצר ראוי לאישור.
חברי הפאנל שהצביעו אתמול (שישי) טענו כי הפרשנות הזו מוטה לטובת החברה. מדובר בערעור משמעותי של חברי הפאנל החיצוני על מקצועיותם של צוות ה-FDA. לדברי אחד המומחים: "ה-FDA סיפקה כמות יוצאת דופן של הסברים סביב הממצאים הבעייתיים".
הפאנל שכלל 11 מומחים הצביע "לא" במענה לשאלה האם הניסוי הראשון הספיק כדי להראות את פעילות התרופה בהינתן שהניסוי השני נכשל. חמישה מתוך ה-11 הצביעו "כן" בתשובה לשאלה האם התרופה מורידה את ההצטברות הבעייתית של חומר בשם עמילואיד בטא במוחם של החולים, ואילו שישה אמרו שהניסוי לא שכנע אותם שכך הדבר. ממילא לא ברור כי פירוק מצבורי עמילואיד ביטא אכן מביא לשיפור במחלת האלצהיימר. ביוג'ן מאמינה שכן, אך ניסויים קודמים בגישה זו הצליחו להראות פירוק של החומר, בלי לשפר את המצב של החולים.
ה-FDA עדיין יכולה לאשר את המוצר נגד חוות דעת ועדת המומחים, ויש לו זמן לעשות זאת עד מרץ, אך צעד כזה יעלה לה בביקורת רבה מצד הקהילה המדעית, לא רק לגבי החלטותיו בנושא האלצהיימר, אלא לגבי העמידות שלו בפני לחצים של חברות תרופות באופן כללי. הרשות זהירה בעניין זה במיוחד לאור הצורך שלה באמון הציבור אם היא מעוניינת לעמוד מאחורי אישור לחיסון לקורונה.