בדרך כלל, חברות מעדיפות להימנע מהשוואת מוצרים עם מוצרים קיימים בשוק / צילום: Shutterstock
בשנים האחרונות דובר לא מעט על הדור הבא של הניסויים הקליניים: איסוף מידע מהעולם האמיתי. שאלות שעד היום ניתן היה להתייחס אליהן באמצעות ניסויים קליניים בלבד, ולעתים לא היה ניתן לענות עליהן כלל, יכולות לקבל מענה ממידע בהיקף גדול שכבר נצבר. המידע הזה יכול גם לשמש כדי לשפוט במהירות ביצועי תרופות שאושרו במסלול המהיר ולהשוות בין שתי תרופות, כפי שהדגימו שני מחקרים שהציגה לאחרונה Carelon, המרכז שמפעילה בארץ חברת הבריאות האמריקאית Elevance Health בתחום הבריאות הדיגיטלית.
● איך מחזירים לב מת לחיים: הפיתוחים שישנו את הטיפול בחולי לב | ניתוח
● מכפר קטן בהרי סין לפסגת המדע: החוקר ששינה כל מה שידענו על הגנום שלנו | חזית המדע
המחקרים הללו הוצגו בכנס הבינלאומי לטיפול בסרטן ASCO, ומי שהובילו אותם הם חוקרים בקרלון ישראל.
היתרון של ראש בראש
במחקר הראשון נבחנה התרופה Sotorasib לטיפול בסרטן ריאות. התרופה, של תאגיד הביוטק האמריקאי אמג'ן, קיבלה אישור שיווק מואץ ב-2021 על בסיס תוצאות ראשוניות טובות והעדר חלופות טיפול לחולים עם גרסה גרורתית של סרטן זה. אישור המוצר דרש גם ניסויי המשך, ותוצאות הביניים לא הראו יעילות מלהיבה בהשוואה לכימותרפיה גנרית.
לצורך בחינת המוצר, Elevance השוותה בין שתי קבוצות מבוטחים: האחת קיבלה את התרופה החדשה והאחרת קיבלה כימותרפיה. היא ניטרלה הבדלים כמו גיל, מגדר ומצב סוציואקונומי, והשתמשה בכלים מתמטיים נוספים כדי לוודא שהקבוצות שוות ככל האפשר מבחינת המצב הקליני של הסרטן בתחילת הטיפול. לאחר מכן, הושוו תוחלת החיים של החולים ומספר האשפוזים.
בשלושת החודשים הראשונים, קצב האשפוז היה דומה בשתי הקבוצות, ואחרי שישה חודשים לא נמצא הבדל מובהק בתוחלת החיים, אם כי המגמה הייתה לטובת Sotorasib. במקביל, תופעות הלוואי של התרופה החדשה היו חמורות יותר.
תוצאות עם כוכבית
במחקר השני נעשתה השוואה בין שתי תרופות לסרטן כליה גרורתי. בדרך כלל, חברות מעדיפות להימנע מהשוואת מוצרים עם מוצרים קיימים בשוק, ועושות זאת רק לפי דרישת ה-FDA או כשהן חושבות שיש להן משהו מיוחד להרוויח מכך. כאשר כל התרופות הופכות גנריות, המוטיבציה לבחון משטרי טיפול בקומבינציות שונות של תרופות גנריות זו מול זו יורדת לאפס מבחינת החברות. למי כן יש אינטרס לדעת איזה טיפול הוא טוב יותר? לחברה הביטוח, וגם לחולה.
בניסוי המדובר, התוצאות הראו ששילוב בין התרופות Pembrolizumab ו-Axitinib היו טובות יותר בטווח המיידי וטובות יותר בכל טווחי הזמן בחולים שנובא מראש כי יגיבו טוב יותר לטיפול. לשילוב הזה היו גם תופעות לוואי קלות יותר בהשוואה לשילוב של תרופות אחרות, Nivolumab ו-Ipilimumab.
לצד שני המחקרים העדכניים הללו, ביצעה לאחרונה Elevance השוואות נוספות בין טיפולים בסוגי סרטן שונים. המחקרים האלה מתפרסמים בכתבי עת מדעיים ועומדים בסטנדרטים הנדרשים, אך יש לזכור שלחברת הביטוח יש גם אינטרס להדגיש את המחקרים שבהם הטיפול הזול יותר הוא היעיל יותר. סביר להניח שבעתיד, גורמים עם אינטרסים אחרים, כמו עמותות חולים, יוכלו לבצע גם הם מחקרי עולם אמיתי כדי לבחור את הטיפול היעיל ביותר.