אלון בן נון - מנכ''ל Neurosense / צילום: יח''צ
חברת נוירוסנס (Neurosense), הישראלית הנסחרת בנאסד"ק, הודיעה היום (ג') כי קיבלה את תוצאות הניסוי הקליני שלב IIb בתרופה שלה למחלת ניוון השרירים ALS. לדברי החברה, תוצאות הניסוי מספיקות כדי להמשיך לשלב III של הניסויים הקליניים.
מניית החברה נסחרה הבוקר במחיר המגלם לחברה שווי של כ-20 מיליון דולר, וכעת המניה נופלת במסחר.
● לראשונה בעולם: אושרה תרופה מבוססת עריכה גנטית, ויש לה קשר ישראלי
● קריאה של המוח וטיפול עם אווטארים: הטכנולוגיות החדשות לטיפול בפוסט־טראומה
לפני שבועיים הודיעה החברה כי תפרסם את תוצאות הניסוי בתחילת דצמבר, ומאז עלתה המניה ב-200%, וחזרה פחות או יותר למחיר שרשמה לפני שנה. אתמול נוירוסנס הודיעה כי התוצאות יתפרסמו היום, ובקדם-מסחר נסחרה המניה בעליות של 46%, בציפייה לפרסום.
כעת המניה כאמור צונחת בחדות ונראה כי מדובר בציפיות יתר של השוק מהתוצאות, על רקע ההכרזה של החברה לפני שבועיים ושוב אתמול על מועד פרסום התוצאות, הכרזות שיצרו ציפייה בשוק לקראת הפרסום. בסופו של דבר הניסוי עמד ביעדיו, יעדי בטיחות וסבילות התרופה, אך לא הציג יעילות מובהקת סטטיסטית. החברה ציינה כי הניסוי הקטן (בו השתתפו רק 45 חולים בקבוצת הניסוי ו-23 בקבוצת הביקורת) לא תוכנן כך שיוכל להדגים יעילות, אך ייתכן שמבחינת השוק הייתה ציפיה לכך, ולכן אכזבה.
אולם, נרשמה מגמה של שיפור שהחברה מכנה "משמעותית": הבדל של 29% (P=0.12) בין קבוצת הניסוי לקבוצת הביקורת בקצב התדרדרות המלחה. החברה בחנה גם מדד נוסף הקשור בתפקוד הריאות של המטופלים. זהו מדד משמעותי כי רבים מחולי ה-ALS מתדרדרים משמעותית עד הצורך בהנשמה. גם במדד זה נצפתה מגמה חיובית (הבדל של 13%, P=0.5).
מבחינת תוצאות הבטיחות של התרופה, היא עמדה ביעדי הבטיחות והסבילות. החברה מסרה כי 96% מן המטופלים החליטו להמשיך לקחת את התרופה אחרי סיום, עוד עדות לכך שתופעות הלוואי נסבלות.
ביוג'ן מחכה לתוצאות נוספות
לנוירוסנס הסכם עם תאגיד ביוג'ן, שקיבלה באפריל תרופה לטיפול ב-ALS, המוגבלת לתת קבוצה מסוימת של החולים במחלה. בינואר הקרוב צפויות להתקבל תוצאות נוספות מן הניסוי הנוכחי, אשר על פיהן תקבע ביוג'ן האם היא מממשת את הזכות שיש לה במסגרת ההסכם להיכנס ראשונה למו"מ עם נוירוסנס על פיתוח משותף ושיווק.
ביוג'ן עצמה קיבלה את האישור לתרופה שלה לא על בסיס ההשפעה של התרופה ישירות על מצב החולים, אלא לפי השפעתה על סמן ביולוגי מסויים: רמות נוירופילמנטים, רכיבים חלבוניים אשר יוצרים את המבנה הפנימי של תא העצב. במסגרת ההסכם בין ביוג'ן לנוירוסנס, ביוג'ן רוצה לראות את ההשפעה של התרופה של נוירוסנס על אותם נוירופילמנטים, לפני שתחליט אם להמר על פיתוח משותף.
כאמור, התוצאות לגבי הנוירופילמנטים צפויות בינואר 2024. בנוסף, במחצית הראשונה צפויות להתפרסם תוצאות ממדדים ביולוגיים נוספים, אשר עשויים לתמוך בהערכה של החברה כי התרופה אכן משפיעה ומועילה.
נוירוסנס הוקמה ומנוהלת על ידי אלון בן נון, שאמר היום: "אנחנו מצפים למפגש עם ה-FDA, כדי לבחון את הדרך הטובה ביותר קדימה, ומצפים גם לשיחות עם שותפים אסטרטגיים אשר חולקים את החזון שלנו לגבי התרופה".
החברה מזכירה כי התרופה ל-ALS של חברת Amylyx שאושרה בשנה שעברה, הובילה לשיפור של 25% בתפקוד החולים, לעומת 29% לתרופה של נוירוסנס כאמור. הנתונים הללו אינם ניתנים להשוואה אחד לאחד, כי אמיליקס השוותה את התוצאות שלה לקבוצת ביקורת היסטורית, וה-FDA תחילה לא השתכנע כלל מהתוצאות שלה. רק לאחר שסיפקה גם תוצאות שהעידו על הארכת תוחלת חיים ועוד מדדים הקשורים לסמנים ביולוגיים, אושרה התרופה למרות שהועדה המייעצת ל-FDA טענה כי התוצאות גבוליות.