השוק ציפה לתרופה חדשה לאלצהיימר, אך הניסוי איכזב

תקוות האלצהיימר שאכזבה, ונקודת האור

חברת ביוג'ן פרסמה תוצאות מעורבות בניסוי שערכה בתרופה לאלצהיימר, הפועלת על חלבון הטאו - מנגנון שנחשב לערוץ מבטיח בטיפול במחלה.

בניסוי אמנם נרשמה ירידה בהאטה הקוגניטיבית בקרב נוטלי התרופה, אך בעיקר בקרב מי שנטלו את התרופה במינון הנמוך יותר שלה. התוצאות האלה נחשבות מבטיחות אבל "מלוכלכות", שכן היעד העיקרי היה לראות תוצאות טובות יותר דווקא ככל שהמינון עולה. כעת, החברה מעוניינת להמשיך לפתח את התרופה וצפויה להיכנס לשלב השלישי של הניסויים הקליניים.

● "בסרטן זה כבר קורה": הרופא שיודע לנבא מה לא בסדר בגוף שלנו
● בגיל 70 הוא משקיע שעות במשחקי אסטרטגיה. האם זה טוב למוח?

תגובת השוק הייתה בהתאם: אכזבה קלה וירידה של 6% במניה, למחיר המשקף לחברה שווי של 28.5 מיליארד דולר. אם השוק היה מתייאש לגמרי מהמוצר, כנראה היינו רואים צלילה משמעותית יותר.

לביוג'ן כבר יש בשוק תרופה הפועלת על מנגנון העמילואיד - אחת משתי תרופות שאושרו לשיווק בשנים האחרונות לטיפול באלצהיימר, אחרי עשורים שבהם לא נרשמו טיפולים חדשים. אף שיש להן תוצאות טובות בחולים מסוימים, הן לא נחשבות כרגע לתרופות ש"מזיזות את המחט" בתחום.

עמילואיד וטאו הם חלבונים שמצטברים במוחם של חולי האלצהיימר, וחוקרים מנסים לפענח כיצד הם משפיעים זה על זה ועל המחלה.

בעקבות הניסוי של ביוג'ן, נראה שגם התרופה החדשה לא תביא את המהפכה, אולם סימני היעילות שנמצאו מעידים שיש תועלת בפעולה על מנגנון הטאו.

היזם הישראלי שיפתח מוצר של נובו נורדיסק

נובו נורדיסק הודיעה על העברת הזכויות לתרופה בפיתוח לפרקינסון לחברת Cellular Intelligence (לשעבר Somite) בראשות היזם הסדרתי הישראלי מיכה ברקסטון. הנתונים הפיננסיים של העסקה לא נמסרו.

בנובו סבורים ש־Cellular Intelligence תוכל להאיץ את פיתוח המוצר באמצעות יכולות ה־AI שלה. ענקית התרופות תשקיע בחברה ובמסגרת העסקה השאירה לעצמה זכויות עתידיות במוצר.

מדובר בתרופה במנגנון חדשני: השתלת תאי גזע שעשויים להתפתח לתאי מוח מייצרי דופמין באזור שנפגע מהמחלה. Cellular Intelligence פיתחה מערכת AI שעושה אופטימיזציה לאופן הגידול של התאים.

נובו, שמנייתה נסקה וצמחה על בסיס התרופות שפיתחה לטיפול בהשמנה, אך צללה לאחר שאיבדה את הבכורה בתחום למתחרה אלי לילי, נמצאת בתהליך מיקוד, ובין היתר קיצצה בתחום התרפיה התאית.

Cellular Intelligence, שהוקמה במקום מגוריו של ברקסטון בטקסס, הקימה מעבדה בקופנהגן וגייסה עובדים מנובו שעבדו במקור על התרופה. המוצר נמצא בשלבים ראשונים של ניסויים קליניים. החברה מקווה להיכנס לניסוי גדול יותר במוצר בתחילת השנה הבאה.

במכתב לבעלי המניות הגדיר בריקסטון את האירוע "רגע מכונן" עבור החברה. "העסקה הזו הופכת אותנו לחברה מוכנה לניסוי קליני ומאפשרת לנו להדגים בבהירות המקסימלית את יעילות מנוע ה-AI שלנו".

רעידת האדמה ב־FDA נמשכת

ימים ספורים לאחר שנשיא ארה"ב דונלד טראמפ הכחיש את הידיעות שהוא מתכוון לפטר את ראש ה־FDA מרטי מקארי, הודיע מקארי על פרישתו. הוא יוחלף באופן זמני על ידי קייל דיאמנטס, עורך דין שאיננו מגיע מתחום הרפואה או המחקר הביולוגי.

דיאמנטס הוא חבר אישי של בנו של נשיא ארה"ב דונלד טראמפ ונחשב מקורב לחברים בארגון MAHA, שממנו צמח שר הבריאות חובב הקונספירציות של ממשל טראמפ, רוברט פ. קנדי ג'וניור.

מקארי תמך במדיניות טראמפ בנושאים שונים, אך הרגיז חלק מתומכיו בנושאים כמו סיגריות אלקטרוניות ותרופות להפלות, ואחרי כשבוע של אי ודאות, מצא את עצמו בחוץ. הוא אינו היחיד. טרייסי הוג, ראש חטיבת CDER, חטיבת התרופות, שהיא אולי המשמעותית ביותר בארגון, הודיעה גם היא על עזיבתה. הוג, שנחשבה יד ימינו של מקארי, הביעה בעבר ספקנות לגבי חיסונים מקובלים בתוכנית החיסונים האמריקאית.

נוסף על הוג צפויים לעזוב אנשי מפתח נוספים ב־FDA שנחשבים מקורבים למקארי.

השינויים בארגון מבלבלים את המשקיפים. מצד אחד, בכירים שמונו על ידי קנדי במטרה להוביל אג'נדות מחוץ למיינסטרים מפוטרים, ונראה שטראמפ מנסה לזכות מחדש באמון הציבור ולייצב את הארגון. מצד שני, נראה שהוא מחפש גורם שיהיה מסונכרן איתו פוליטית באופן מלא, וקשה למצוא את שני המאפיינים הללו באדם אחד.

גיוס של 55 מיליון דולר לחברת מחשוב קוואנטי

חברת Nvision, הפועלת בתחום המחשוב הקוואנטי בפיתוח תרופות, הודיעה על גיוס של 55 מיליון דולר בהובלת תאגיד המכשור הרפואי והדיאגנוסטיקה אבוט. הגיוס הנוכחי מביא את הגיוסים של החברה ל־120 מיליון דולר.

החברה בונה פלטפורמה המבוססת על טכנולוגיה קוונטית לצורך פיתוח ואימות של טיפולים רפואיים חדשים. היא מפתחת שני מוצרים על בסיס הטכנולוגיה הזאת: פולאריס - פלטפורמה לדימות רפואי המאפשרת לזהות פעילות מטבולית בזמן אמת עם מכשירי MRI סטנדרטיים, ובכך מספקת מידע מוקדם על תגובה לטיפול ותומכת בקבלת החלטות קליניות, ופיקסי - ארכיטקטורה חדשה למחשוב קוואנטי.

לדברי אנשי החברה, היא גילתה סוג חדש של קיוביטים (יחידות החישוב הקוואנטיות) המבוססים על מולקולות אורגניות והפכה אותם לסוג חדש של מחשב קוואנטי. יכולת זו עשויה לאפשר לה לתכנן מועמדים יעילים יותר לתרופות, כולל עבור מטרות שבעבר לא ניתן היה להגיע אליהן. טכנולוגיית ה־MRI תאפשר לאמת אותן במהירות בתוך הסביבה הביולוגית האמיתית.

החברה כבר התקינה את פולריס, פלטפורמת ה-MRI, ביותר מעשרה בתי חולים ומרכזים רפואיים מובילים בעולם וצפויה להתקין ב־20 מתקנים נוספים עד סוף השנה. החברה גם זכתה במכרז של סוכנות החלל הגרמנית (DLR) לבניית מחשב קוואנטי המבוסס על ארכיטקטורת הקיוביטים המולקולרית שלה.

החברה נוסדה ב-2015 על ידי חוקרים ויזמים מישראל ומגרמניה, ומרכזה בעיר אולם שבגרמניה. בסבב השקיעו קרנות מובילות, ובהן CDP Venture Capital, Playground Global, Matterwave/b2ventures ו-Entrée Capital.

בריינסווי צומחת ופרוטליקס קיבלה תשלום חד פעמי

דו"חות הרבעון הראשון של חברות הביומד הישראליות העיקריות ברובם מפתיעים לטובה. חברת בריינסויי המשווקת קסדות גרוי מגנטי עמוק לטיפול במחלות נפש ומוח דיווחה על גידול של 35% בהכנסות לעומת התקופה המקבילה, ל-15.5 מיליון דולר, והכפלת הרווח הנקי ל-2.3 מיליון דולר. העליה בהכנסות נובעת בין היתר משיפור השיפוי הביטוחי והנגישות למוצר.

למרות שהחברה התעלתה על הציפיות לרבעון, היא לא העלתה את התחזיות שלה לשנת 2026, וזו אולי הסיבה שהמניה הגיבה בירידות קלות לדו"חות. זאת לאחר שהמניה עלתה 156% בשנה האחרונה, למחיר המגלם לחברה שווי של 1.8 מיליארד שקל.

מניית חברת התרופות למחלות נדירות פרוטליקס לא הושפעה משמעותית מדו"ח הרבעון הראשון של החברה שבו נמסר כי בעקבות אישור פרוטוקול משופר של התרופה של החברה למחלת פברי באירופה, היא רושמת ברבעון הנוכחי הכנסה חד פעמית של 25 מיליון דולר כתשלום אבן דרך מהשותפה השיווקית שלה Chiesi. לפרוטליקס שני מוצרים בשוק, תרופה לפברי המשווקת על ידי קאיסי ותרופה לגושה, המשווקת על ידי פייזר. הכנסות החברה בניכוי התשלום החד פעמי ירדו ברבעון הנוכחי, לדברי החברה בשל שינוי בתזמון ההזמנה של התרופה לגושה מפייזר.

פרוטליקס מאשררת תחזית הכנסות ל-2026 של 78-83 מיליון דולר כולל התשלום החד פעמי, כלומר גידול של בין 4%-13% בהכנסות. הגידול צפוי להגיע בעיקר מהתרופה לפברי שצפויה לתרום כ-33-35 מיליון דולר, והגושה צפויה לתרום 20-23 מיליון דולר.

במקביל, החברה ממשיכה בניסוי קליני שלב II בתרופה לשיגדון (Gout) עמיד לטיפולים תרופתיים אחרים, ומצפה לתוצאות במחצית השניה של 2027. היא צופה כי המזומנים בקופתה, 51 מיליון דולר נכון לסוף הרבעון, יספיקו לה למימון פעילותה כולל הניסוי הקליני.

אלפא טאו עולה על בסיס תוצאות ראשוניות בתרופה לסרטן

מניית חברת אלפא טאו שפיתחה שיטה חדשה להקרנות לסרטן, עלתה כ-6% ב-5 הימים האחרונים והשלימה עליות של 234% בשנה האחרונה, למחיר המגלם לחברה שווי של 911 מיליון דולר. החברה הציגה בשבוע שעבר תוצאות מבטיחות משלושה חולים ראשונים שטופלו במסגרת הניסוי שלה בסרטן המוח מסוג גליובלסטומה. בשניים מבין שלושה מטופלים חלה נסיגה מלאה של הגידול, ובשלישי נסיגה של 30%.

העליות בכל השנה האחרונה קשורות בתוצאות ראשוניות טובות של החברה מניסוי בסרטן הלבלב, השלמת גיוס חולים בניסוי קליני בתחום סרטן העור ואישור שיווק ביפן - אישור השיווק הראשון שלה - לטיפול בסרטן ראש וצוואר.